由江苏省研究型医院学会、江苏省预防医学会、江苏省中医药学会等8家省级学会组成的江苏省生物医药领域学会联合体开展了“2023年度江苏省生物医药领域十大科技进展”评选工作，经提名、初评和综合评审、公示等环节，有8项成果入选十大科技进展。现予以发布。

江南大学开展的“改善胃肠道健康功能益生菌研发及产业化”项目，依托本土可食用微生物资源，建成了国内最大的专利益生菌种质资源库。发明了基于基因靶标的功能菌株定向选育技术、菌剂高活性/高稳定性制备技术，开发了一批能够有效防治结肠炎、便秘、腹泻等常见胃肠道疾病的益生菌株。相关菌株及技术授权德国拜耳、丹麦诺维信等国际知名生物医药企业转化应用，显著提升了中国益生菌的国际竞争力。

南京医科大学第一附属医院（江苏省人民医院）开展的“肝脏炎性损伤与修复的细胞信号调控网络及干预策略”项目，发现了新的触发炎性肝损伤的关键信号分子，揭示了调控炎性肝脏损伤的关键细胞信号调控网络，明确了肝脏损伤修复的关键调控分子，是全球范围内首个系统全程研究该过程的项目；为“肝脏炎性损伤与修复”这医学痛点的防治提供了新的靶点和策略，拥有中国首个器官保存系统的发明专利，部分成果被评为“中国门脉高压与肝硬化年度十大原创研究”，目前已完成多项II期临床试验，临床疗效显著。

中国药科大学开展的“基于化学蛋白组学的药物靶标发现新技术”项目，开发了国际领先的化学蛋白组学技术——靶标响应可及性变化谱TRAP。该技术是在复杂生物系统中高通量、高准确率地揭示活性分子作用靶标的普适性方法。利用TRAP技术，团队围绕影响肿瘤、感染性休克、肠炎等重大疾病的活性分子，揭示其结合靶标，从中挖掘出原创治疗靶点。这一研究路径有望解决当今药物研发领域靶点匮乏的难题。TRAP这项技术也成为驱动我国原创药物设计的新质生产力。

东南大学等单位联合开展的“基于细胞外囊泡的肾小管间质炎症发生机制及转化研究”项目。该项目在国际上率先发现细胞外囊泡（EV）在介导肾小管间质炎症形成中发挥关键作用，并建立了尿液EV慢性肾脏病无创诊断新方法。通过产研融合创新，突破EV药物递送多项核心技术瓶颈，系统开发了拥有自主知识产权的肾脏EV靶向药物（核酸、小分子蛋白）递送系统，在多种模式动物中证实其可显著改善肾小管间质炎症和纤维化，为实现肾脏病靶向精准治疗奠定了基础。

东南大学等单位联合开展的“通过基因治疗恢复耳聋患者听觉功能”项目，进行了全球首个耳聋基因治疗药物OTOV101研究。该药物恢复15例重度耳聋患者听力至正常/接近正常水平，为耳聋治疗提供新选择。OTOV101是全球首个耳聋基因治疗核酸药物，是耳聋治疗领域首个原创新药，实现了耳聋基因治疗“0到1”的创新突破，奠定了我国在耳聋基因治疗研究领域的国际领跑地位。

江苏省原子医学研究所与中国药科大学等单位合作，开展的“细胞药物的精准示踪”项目，聚焦“活”细胞药物的体内“黑箱”和成药性评价难的关键科学问题，建立了“活”细胞全链条、闭环式、标准化、规范化的药品GMP生产质控新体系。开发了测得出、看得见、看得清的精准示踪新技术，阐明了干细胞药物“标本兼治”的新机制，达到国际先进水平。江苏睿源生物技术有限公司一次性获得了国家药监局批准的多个干细胞临床批件。本研究在推动细胞治疗技术发展方面具有重大意义，为细胞药物的临床推广应用提供了有力支撑。

江苏省疾病预防控制中心等单位联合开展的“新冠疫苗黏膜免疫策略临床研究及应用”项目，针对肌肉注射的新冠疫苗难以预防感染的问题，率先完成了全球最早且独有的两个黏膜免疫的新冠疫苗临床研究。在全球首次设计并创建了灭活疫苗和雾化吸入Ad5载体新冠疫苗“肌注+黏膜”序贯免疫程序，证实了“体液+细胞+黏膜”的三重免疫保护机制；在Omicron流行期间有效降低了感染和重症比例，引领了全球黏膜免疫研究的发展方向，为优化我国乃至全球的黏膜免疫策略提供重要科学依据。

南京医科大学第一附属医院（江苏省人民医院）等单位联合开展的“早期肺癌高危筛查、精准诊断与个体化外科治疗体系建立与应用推广”项目，创立了早期肺癌精准筛查、诊断、治疗体系，团队通过构建遗传风险评分系统，提高了肺癌早筛效能；通过开发影像组学人工智能诊断系统，实现了早期肺癌精准诊断；通过开发精准肺段切除为核心的个体化手术体系，提高了早期肺癌患者疗效，疗效显著优于国际水平。

江苏省研究型医院学会       江苏省预防医学会

江苏省中医药学会           江苏省免疫学会

江苏省超声医学工程学会     江苏省营养学会

江苏省药物研究与开发协会   江苏省抗衰老学会

2024年5月24日